새로운 약은 어떻게 창조되나

"이것이 약학 입문서이다

미래의 약학도에게 신약개발의 비전 제시

약학교육의 특성을 알기 쉽게 설명"



약학대학 진학을 꿈꾸고 있는 학생으로부터 약학대학의 학부생과 대학원생, 나아가 신약개발 업무 종사자에게 이르는 관련자들이 신약 창조의 전반적인 개념을 이해하는 데 큰 도움을 줄 것이다.

윤여표 (오송 첨단의료산업진흥재단 이사장, 전 식약청장, 약학박사)



일본 말로 이쑤시개를 요지(楊枝)라고 하는데 한자를 보면 버드나무 가지란 뜻입니다. 재미있지 않습니까? 그런데 나중에 알고 보니 버드나무가지 속에 아스피린 성분이 들어 있었습니다. …… 버드나무 가지가 이 아픈 데 효과가 있다는 사실은 우연히 발견했는지 모르지만, 이 버드나무에서 아스피린이 태어나게 된 것은 우연이 반복된 결과가 아니라 과학자들이 끈질기게 노력한 결과입니다. (참조 본문 11~12쪽)



교토대학 약학부, 대학원 약학연구과의 교수진 10명이 자신의 전문 영역을 중심으로, 때로는 체험을 바탕으로, "새로운 약을 어떻게 창조하는가"를 해설하고 있습니다. 제1~5장에서는 약의 역사와 신약개발의 방법론을 설명하고, 제6~8장은 실천편으로 감염증 치료제 개발과 같은 구체적인 질병에 대한 신약개발 과정을 설명합니다. 특히 제7장은 스기모토 교수가 세계 최초로 알츠하이머병 치료약을 개발한 이야기입니다. 제9, 10장에서는 21세기의 창약 기술인 drug delivery system과 게놈 창약을 설명합니다.



암, 알츠하이머병, AIDS 등 획기적인 특효약의 개발을 기다리고 있는 난치병은 많습니다. 약의 개발에는 유기화학, 물리화학, 생물화학, 분자생물학, 약리학, 약제학 등 많은 학문 영역의 총합적인 지식이 필요합니다. 이들을 계통적으로 교육, 연구하고 있는 곳은 오직 약학대학뿐입니다. 역사적으로 획기적인 신약개발에 노벨상이 수여된 사실로부터도 알 수 있듯이 약학은 학술적인 공헌과 질병 치료라고 하는 사회적 공헌이 동시에 가능한 매우 매력 있는 학문 영역입니다.

"불치병을 치료"하는 신약의 개발이야말로 약학에 있어서 가장 중요한 분야임은 두말할 필요도 없습니다. 그래서 한 사람이라도 더 많은 사람들에게 불치병을 치료하는 약학의 꿈을 전달하고 싶은 바람에서 이 책을 기획하였습니다. 이 책을 읽고 약학에 뜻을 세우는 젊은이들이 늘어나기를 바랍니다.



신약개발의 출발점인 새로운 물질의 창조(발견과 설계)로부터 개발에 이르는 과정을 알기 쉽게 설명한 귀중한 책으로 신약개발을 화두로 삼고 있는 모든 분들에게 일독을 권한다.

이종욱 (대웅제약 사장, 약학박사)



출판사 서평



우리 몸에 이로울 수도, 독이 될 수도 있는 약은 우리나라 약학대학의 학제가 종래의 4년제에서 6년제(2+4년제)로 바뀌면서 약학 교육의 중요성과 비전을 제시하고자 만든 책입니다.

약학 교육의 두 가지 목표는 종래의 약물요법이 환자 개개인의 인종이나 개체에 따른 유전적 특성(흡수, 분포, 대사, 배설 및 약물 반응성에 대한 유전적 차이)을 무시하였다면 최근 발달하고 있는 임상약학은 환자 개개인의 유전적 특성에 따른 최적의 약물요법을 소개합니다.

두 번째로 신약개발에는 막대한 돈과 오랜 시간이 걸리며, 따라서 신약개발은 실패 위험도가 매우 높다는 특성을 갖습니다.

신약개발의 관건(關鍵)은 실패 리스크를 최소화하고 성공확률을 최대한으로 높이는 것으로 신약개발 전반에 대해 균형 잡힌 지식을 갖춘 전문가를 양성하기 위한 노력을 설명하고 있습니다.



교토대학 약학대학(원)은 신약개발 강국인 일본의 신약개발에 중요한 역할을 감당해 온 대학인데, 얼마 전 6년제를 실시하면서, 혹시 6년제가 임상약학만을 목표로 삼고 있는 것은 아닌가 하는 세간의 오해를 불식시키기 위해 이 책을 만들었다고 합니다.

책은 주로 일본의 경우를 설명한 것이긴 하지만 신약개발의 전모를 매우 이해하기 쉽게 설명하고 있어서 우리나라 사람들, 특히 약대 진학을 고려하고 있는 학생들, 그리고 약학대학 재학생 및 대학원생, 나아가 신약개발 현장에 근무하고 있는 사람들에게 큰 도움이 될 것 같습니다.

책 머리에 ·v

번역판을 내면서 ·vii



01 건강과 질병의 차이점을 알아야 약을 창조할 수 있다 ·1

1. 건강과 질병의 차이, 그리고 치료 ·3

2. 인슐린 이야기 ·7

3. 왜 약효가 있는지 알지 못했던 약들 ·9

4. 일본에서 전략적으로 개발된 획기적인 신약 두 가지 이야기 ·22

5. 미래를 위해 약학을 권합니다 ·34



02 약을 합성하다 ·37

1. 의약품의 탄생 경로 ·39

2. 신약창조의 새로운 흐름 ·50

3. 의약품 합성에 대한 사회의 요청 ·58

4. 획기적인 합성수법 개발의 필요성 ·65



03 약의 타깃이 되는 단백질의 구조를 밝히다 ·67

1. 단백질의 입체구조를 본다 ·69

2. 단백질의 분자구조 ·71

3. 단백질의 기능은 입체구조에 의해 결정된다 ·79

4. X선 결정구조 해석은 현미경과 비슷하다 ·81

5. 결정을 해석하기보다 결정을 만들기가 더 어렵다 ·86

6. 대형 방사광 기지 SPring-8에 거는 기대 ·92

7. 분해능이 좋아지면 수소 원자도 볼 수 있다 ·95

8. 시간분할 X선 결정 해석으로 순간을 포착한다 ·98

9. 막단백질의 입체구조 해석은 최첨단 연구 분야이다 ·99



04 약을 디자인하다 ·103

1. 약의 디자인이란? ·106

2. 열쇠와 자물쇠 구멍 ·108

3. 약의 디자인 ·112

4. 약의 종자가 되는 화합물을 찾는다 ·124

5. 약을 디자인하려면 유연한 사고와 정열이 있어야 한다 ·137



05 약이 왜 듣는가를 조사하다 ·139

1. 약의 작용점을 찾는다 ·141

2. 몰핀 연구 사례로 본 약리학의 수법 ·142

3. 오피오이드(Opioid) 수용체의 발견 ·144

4. 약과 유전자를 도구로 사용하여 생체와 질병의 메커니즘을 해명한다 ·145

5. 이온채널 게놈 창약 ·148

6. 이온채널 창약의 장래 ·164



06 항바이러스제를 개발하다 ·167

1. 이제 감염증은 무섭지 않다? ·169

2. 바이러스는 미균(黴菌)? ·170

3. 바이러스의 라이프 사이클 ·172

4. 바이러스는 어떻게 증식하는가? ·173

5. 바이러스 단백질의 기능을 밝혀 바이러스를 퇴치하자 ·175

6. 바이러스(HIV-1)의 단백질을 표적으로 삼은 항바이러스제 ·176

7. 항HIV-1제를 연구 개발한 경험으로부터 무엇을 배울 수 있나? ·183

8. 항바이러스제 개발의 열쇠는 막융합 단계이다 ·184

9. 바이러스의 효소(단백질)를 표적으로 삼는다 ·192

10. 새로운 감염증과 재유행 감염증이 자주 발생하는 시대를 맞이하며 ·194



07 알츠하이머병 치료제 개발에 세계가 놀라다 ·197

1. 알츠하이머병이란? ·199

2. 콜린 가설 ·199

3. 종자 화합물의 발견은 연구의 출발점 ·202

4. 가장 강력한 화합물을 포기하다 ·203

5. 도네페질의 발견 ·204

6. 도네페질의 약리작용 ·205

7. 도네페질의 임상시험 ·208

8. 승인된 알츠하이머병 치료약들 ·211

9. 파마드림(PharmaDream, 창약의 꿈) ·212



08 생체방어 메커니즘을 보고 항균제를 창조하다 ·215

1. 항균성 펩티드, 마가이닌의 발견 ·217

2. 다양한 미생물에 효과가 있는 항균성 펩티드 ·220

3. 플러스, 마이너스로 세균을 식별한다 ·221

4. 막에 구멍을 뚫어 주는 펩티드 ·225

5. 2개의 펩티드의 조합, 극적인 효과를 낳다 ·230

6. DNA를 표적으로 삼는 항균성 펩티드 ·232

7. 막과 DNA 모두를 표적으로 삼는 욕심쟁이 항균성 펩티드 타키프레신1 ·234

8. 항균성 펩티드를 항균제로 개발하자 ·235



09 약이 내 마음대로 몸 안을 돌아다니게 만들다, DDS ·237

1. 약물과 의약품의 차이 ·240

2. 몸 안에서의 약의 움직임과 DDS ·241

3. 타기팅 - 약의 표적을 저격하는 DDS ·245

4. 바이오의약품과 DDS ·262

5. DNA와 DDS - 유전자로 약 만들기 ·269



10 게놈은 의료와 창약을 바꾸어 놓을 것이다 ·277

1. 게놈 창약과 맞춤약학 또는 맞춤약제학 ·280

2. 사람 게놈을 해독하면 무슨 일이 일어나나? ·282

3. 게놈 정보를 이용한 맞춤약학 ·288

4. 게놈 정보를 이용한 게놈 창약 ·290

5. 약물유전체학의 구체적인 예 ·293

6. 게놈 창약의 구체적인 예 ·295

7. 앞으로의 전망 ·300



찾아보기 ·303

번역판의 끝으로 ·308

집필자 명단 ·310

교토대학대학원약학연구과 제1장 교토대학 대학원 약학연구과 생체정보제어학 분야 교수 K. Nakayama(中山和久)

제2장 교토대학 대학원 약학연구과 약품분자화학 분야 교수 Y. Takemoto(竹本佳司)

제3장 교토대학 대학원 약학연구과 구조생물약학 분야 교수 H. Kato(加藤博章)

제4장 교토대학 대학원 약학연구과 의약품이론설계학 강좌 준교수 I. Nakanishi(仲西功)

제5장 교토대학 대학원 약학연구과 생체기능해석학 분야 교수 S. Kaneko(金子周司)

제6장 도쿠시마대학 대학원 Health Bioscience 연구부 기능분자합성약학 분야 교수 A. Otaka(大高 章)

제7장 교토대학 대학원 약학연구과 창약신경과학 강좌 교수 H. Sugimoto(杉本八郞)

제8장 교토대학 대학원 약학연구과 약품기능해석학 분야 교수 K. Matsuzaki(松崎勝己)

제9장 교토대학 대학원 약학연구과 병태정보학 분야 교수 Y. Takakura(高倉熹信)

제10장 교토대학 대학원 약학연구과 약리제노믹스 분야 교수 G. Tsujimoto(?本毫三)