의학통계학을 활용한 의약품 가치 평가와 의사결정

1장 통계학 기초지식
1.1 신약 경제성 평가에 사용되는 통계방법론에 대한 설명이 어려운 이유
1.2 모집단과 모수
1.3 확률
1.4 확률변수와 확률분포
1.5 확률변수의 기댓값
1.6 조건부 분포와 조건부 기댓값
1.7 비율과 률의 차이점
1.8 오즈비
1.9 통계적 추론
1.10 빈도론적 방법과 베이지안 방법

2장 경제성 평가의 기본개념
2.1 분석 대상 인구집단과 급여 대상 인구집단
2.2 분석 기간
2.3 비용효과분석과 비용효용분석
2.4 ICER
2.5 경제성평가에서 사용되는 결과지표
2.6 QALY의 추정
2.7 비용
2.8 비용효과평면
2.9 화폐단위로 정의된 순편익의 증분
2.10 확증적 임상시험의 통계 분석과 경제성 평가 분석의 차이점

3장 임상시험 기반 경제성 평가
3.1 서론
3.2 임상시험 기반 경제성 평가의 장점과 단점
3.3 중도절단이 없는 경우 ICER의 추정

4장 모형 기반 경제성 평가
4.1 의사결정론의 핵심 아이디어
4.2 경제성 평가 모델
4.3 결정수형
4.4 마코프모델
4.5 분할생존모델
4.6 마코프 환자 수준 시뮬레이션
4.7 이산 사건 시뮬레이션

5장 기저치 자연사 모델
5.1 기저치 자연사 모델
5.2 기저치 자연사 모수
5.3 기저치 자연사 모수 추정에 사용되는 자료원
5.4 절대 효과와 상대 효과
5.5 기저치 자연사 모델 구축 방법, 역할 및 중요성
5.6 기저치 자연사 모수 추정에 필요한 모델과 상대 효과 추정에 필요한 모델을 분리
5.7 집계 자료를 이용한 기저치 자연사 모수의 모델링
5.8 개별 환자 자료에 기반한 기저치 모수에 대한 위험 방정식
5.9 단기적 결과와 장기적 결과의 관계
5.10 상태 전이 모델에서 전이확률 추정
5.11 마코프모델 전이확률 변환 방법
5.12 자연사 모수들의 동시 합성
5.13 모델 검증과 보정

6장 불확실성 평가
6.1 기본 분석
6.2 변동성 이질성 불확실성
6.3 결정론적 민감도 분석
6.4 확률론적 민감도 분석
6.5 확률적 민감도 분석에 자주 사용되는 확률 분포
6.6 상대위험에 대한 확률 분포
6.7 모수들간의 상관성을 반영하기
6.8 빈도론적 확률적 민감도 분석의 절차
6.9 베이지안 확률적 민감도 분석
6.10 모형 불확실성과 하위군 분석

7장 정보의 가치와 통계적 의사결정론
7.1 급여 결정기관이 내려야 할 두 개의 개념적으로 다른 결정
7.2 신약 경제성 평가에서 발생하는 기회손실
7.3 신청약의 급여 결정을 내리는데 통계적 가설검정의 부적절성
7.4 통계적 의사결정론에 대한 개요
7.5 완벽한 정보의 기대가치
7.6 통계적 의사결정론

8장 생존분석 Ⅰ - 기본개념
8.1 중도절단
8.2 생존시간의 분포를 표현하는 다섯 가지 함수
8.3 생존분석의 목표
8.4 카플란-마이어 곡선
8.5 콕스비례위험모형

9장 생존분석 Ⅱ - 외삽
9.1 경제성평가에서 사용하는 생존분석에서는 외삽이 필요하다
9.2 모수적 모형
9.3 비례위험모형과 가속고장 시간모형
9.4 모델링 방법
9.5 적합된 모수적 모형과 외삽의 적절성을 평가하는 방법
9.6 모형 선택 알고리즘
9.7 생존함수를 이용하여 마코프모델에 사용할 전이확률의 추정

10장 생존분석 Ⅲ - 유연한 생존모형
10.1 서론
10.2 Flexible parametric model
10.3 Mixture model
10.4 Landmark model
10.5 Piecewise model
10.6 Cure model
10.7 외삽의 정확도를 위험함수를 이용하여 평가하기

11장 회귀분석 형태의 분석
11.1 회귀분석
11.2 다중 선형회귀분석
11.3 공분산분석
11.4 로지스틱 회귀분석
11.5 감마 회귀분석
11.6 로그 정규 회귀분석
11.7 포아송 회귀분석
11.8 음이항 회귀분석
11.9 베타 회귀분석
11.10 영과잉 포아송 회귀분석
11.11 순서형 로지스틱 회귀분석
11.12 혼합모형
11.13 일반화 추정 방정식

12장 메타분석
12.1 메타분석의 기본 아이디어
12.2 각 임상시험에 하나의 요약값만 존재하는 경우 연속형 자료의 메타분석
12.3 각 임상시험에 하나의 요약값만 존재하는 경우 이항 자료의 메타분석
12.4 두 치료제 간의 효과에 대한 하나의 요약값만 이용가능한 경우의 검정력
12.5 연속형 평가변수이면서 임상시험의 각 군 별로 요약값이 존재하는 경우
12.6 이항 자료에 로짓연결함수를 사용하면서 임상시험의 각 군별로 요약값이 존재하는 경우
12.7 포아송 자료에 로그연결함수를 사용하면서 임상시험의 각 군별로 요약값이 존재하는 경우
12.8 이항 자료에 cloglog 연결함수를 사용하면서 임상시험의 각 군별로 요약값이 존재하는 경우
12.9 Shared parameter models
12.10 이질성
12.11 메타회귀분석

13장 네트워크 메타분석
13.1 네트워크 메타분석의 핵심 아이디어
13.2 각 임상시험에 하나의 요약값만 존재하는 경우의 네트워크 메타분석
13.3 연속형 평가변수이면서 각 임상시험의 각 군별로 요약값이 존재하는 경우
13.4 평가변수가 이항자료이면서 각 임상시험의 각 군별로 요약값이 존재하는 경우

14장 MAIC
14.1 서론
14.2 효과변경인자와 예후인자
14.3 교환가능 가정
14.4 anchored MAIC
14.5 unanchored MAIC
14.6 간접 비교 절차
14.7 MAIC 방법에 필요한 가정
14.8 가상의 사례
14.9 MAIC의 실제 사례

참고문헌
찾아보기

강승호 서울대학교 계산통계학과 졸업
서울대학교 대학원 계산통계학과(석사)
미국 위스콘신대학교 통계학과(박사)
미국 FDA 박사후 연구원
텍사스주립대학 의과대학 조교수
이화여자대학교 통계학과 조교수
이화여자대학교 통계학과 부교수
연세대학교 응용통계학과 부교수
식품의약품안전처 중앙약사심의위원
식품의약품안전처 의약품심사자문단 자문위원
Associate editor: Journal of Biopharmaceutical Statistics
현) 연세대학교 응용통계학과 교수