유전자치료제의 순도시험법

이 유전자치료제의 시험정보집은 식품의약품안전처에서 수행한 바이오의약품 선도적 평가기반 연구사업인「유전자치료제 순도분석 시험법 확립에 관한 연구」의 연구결과를 바탕으로 관련 시험정보를 제공할 차원에서 마련되었다.

유전자치료제의 순도시험방법에 대한 정보는 허가와 관련된 사항으로 공개가 제한되어 있기 때문에, 개발사들은 학술논문 등에서 일부 공개된 정보만을 얻을 수 있어, 시험법 선정 및 분석법 확립에 많은 노력과 시간, 비용을 투자하고 있다. 이에, 유전자치료제 중에서 가장 많이 사용되고 있는 비바이러스 벡터로 'Naked/Plasmid DNA'와 바이러스 벡터인 '아데노바이러스'에 대한 순도시험 항목을 ICH, EP 및 미국 FDA 등의 가이드라인 등을 비교 분석하여 순도시험 항목을 선정하고 분석방법 및 검증 과정을 기술하였다. 본 정보집에서 제안된 순도시험은 연구개발자가 제품의 제조공정을 포함하는 특성과 시험방법을 고려하여 현장의 상황에 맞도록 적절하게 적용할 수 있을 것이다.

1. 서 론



2 . 유전자치 료제 순도시 험법 설정시 고려사항

2.1. 벡터의 종류에 따른 순도시험 항목

2.2. 순도시험 방법 선택시 고려사항



3. 유전자치료제의 순도시험법

3.1. 비바이러스 벡터를 이용한 유전자치료제의 순도시험

3.1.1. HPLC 분석법

3.1.2. 숙주 유래 RNA 분석법

3.1.3. 숙주 유래 DNA 분석법

3.1.4. 숙주 유래 단백질 분석법

3.2. 아데노바이러스 벡터를 이용한 유전자치료제의 순도시험

3.2.1. HPLC 분석법

3.2.2. 숙주 유래 DNA 분석법

3.2.3. 숙주 유래 단백질 분석법

식품의약품안전처