유전자치료제 임상연구 동향 보고서

유전자치료제와 관련한 문헌검색은 1995년부터 2015년 12개월까지 미국 국립의학도서관에서 운영하는 학술문헌 사이트인 Pubmed (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed)에 등록된 임상연구 문헌을 대상으로 하였다. 검색 키워드는 기본적으로 'gene therapy'와 'clinical trial'을 조합하였으며, gene, DNA, nucleotide 등의 키워드와 clinical, trial, clinical study, clinical test 등의 키워드를 추가하는 등 다양한 조합을 사용하였다. 1차 검색 후에 전수검사를 실시하여, 최종 293편의 문헌을 분석대상으로 선정하였다. 대상질환은 질환의 중요도나 시장의 수요를 기준으로 판단을 하였지만, 현재 상용화 단계나 개발중인 치료제에 우선순위를 두고 희귀 난치성 질환에 대한 부분도 고려가 이루어져 암, 심혈관계질환, 유전질환, 뇌신경계질환, 감염질환, 관절계질환 등 6개 질환을 선정하였다.

크게 일반현황과 질환별 임상평가 현황으로 구분하여, 일반현황에서는 임상 시험 수행 연도, 대상 질환 및 국가, 임상 수행 단계, 적용기술별 제품의 특성에 따라 분석하였으며, 질환별 현황에서는 주요 대상인 6개 질환군에 대하여 상세 분석하였다.

I. 들어가며



II. 조사·분석 방법

1. 조사·분석 대상 및 방법

2. 일반 현황 분석

3. 질환별 현황 분석



III. 조사·분석 결과

1. 일반 현황 분석

2. 질환별 분석

1) 암

2) 심혈관계질환

3) 유전질환

4) 뇌신경계질환

5) 관절계질환

6) 감염질환

3. 평가 항목별 분석

1) 안전성 평가

2) 생물학적 활성 평가

3) 유효성 평가



IV. 결과 요약



[ 부록 ]

1. 질환별 임상연구 문헌 내역

2. 암 임상연구 상세 정보

3. 심혈관계질환 임상연구 상세 정보

4. 유전질환 임상연구 상세 정보

5. 뇌신경계질환 임상연구 상세 정보

6. 관절계질환 임상연구 상세 정보

7. 감염질환 임상연구 상세 정보



□ 참고문헌

식품의약품안전처 식품의약품안전평가원